Tempo para cambiar: a ciencia "evolucionou máis alá do actual sistema de ensaios clínicos"

Tony Mallett
Unha área crucial do traballo realizado polo Alianza Europea para a medicina personalizada (EAPM) preocupacións ensaios clínicos eo acceso dos pacientes a eles.

Un dos obxectivos principais de EAPM é abordar as cuestións máis amplas da medicina personalizada (PM) en termos de ensaios clínicos, biobancos, intercambio de datos e moito máis mentres se mira cara á iniciativa Horizon 2020 da UE.

No seu actual tratamento especializado para campaña de pacientes de Europa, coñecido como etapas, afirma que Europa necesita un ambiente que permita o acceso dos pacientes cedo para novela e eficaz PM, e unha nova forma de ensaios clínicos serán cruciais para acadar este.

Segundo EAPM, movendo-se a medicina personalizada na súa próxima fase dependerá de investigación clínica internacional complexa inclúen poboacións de pacientes altamente seleccionados, a obtención de material biolóxico humano eo uso de grandes bases de datos para a bioinformática.

A organización defende que Europa necesita unha forma diferente de xeración de datos ea visión clásica aos ensaios clínicos non poden capturar estes datos de forma adecuada. Hoxe, subgrupos de pacientes están a ser identificados dentro dunha ampla categoría de enfermidade mediante biomarcadores de prognóstico ou previsión. Estes teñen que ser validado en grandes poboacións, de xeito avances científicos no refinamento diagnóstico e estratificación ten que ser incorporada ensaios.

O vital para o éxito é unha maior colaboración entre moitos socios: industria e academia, estadísticos e pacientes, pero tamén reguladores. EAPM cre que as reguladoras e os contribuíntes deben apoiar metodoloxías de investigación clínica intelixentes pero robustas.

"Aínda que poida que non haxa unha festa do té en Europa, sen dúbida sentimos a necesidade dun cambio", dixo o profesor Louis Denis, director do Centro de Oncoloxía de Amberes.

propaganda

"O noso sistema de políticas de saúde deben cambiar, pero unha serie de partes interesadas non sentir ganas de cambiar", engadiu, á vez, chamando a unha maior e mellor colaboración europea na investigación fundamental.

Profesor Denis foi apoiado polo director da Organización Europea para a Investigación e Tratamento do Cancro (EORTC), Denis Lacombe, que dixo: "Todas as partes interesadas deben deixar a súa zona de confort. Estamos camiñando para novas formas de investigación clínica para PM e todos nós - que é farmacéutica, academia, pagadores, reguladores -. Necesidade de avanzar nunha nova forma de colaboración "

Lacombe engadiu: "Os pacientes esperan a mellora terapéutica e pregúntanos - aínda que temos boas tecnoloxías - ¿estamos realmente a traerlles os mellores novos medicamentos? E se nos fixamos no espello, o certo é que non estamos a usar a tecnoloxía de xeito óptimo ".

"Hai que haber maior colaboración, novos modelos ... e iso significa que temos que pensar fora da caixa", dixo.

Karl Solchenbach, Intel director europeo Exascale Labs, colleu o punto de colaboración dun ángulo técnica dicindo que a licenza de software de código aberto que facilitaría o intercambio de datos. Engadiu que Intel estivera traballando no sector da saúde con ordenadores de alta velocidade para axudar datos de busca proceso moito máis rápido. Iso sería fenomenal rápido no futuro, engadiu.

Ingrid Maes de PricewaterhouseCoopers dixo: "A I + D no futuro centrarase no paciente: ¿onde está a maior necesidade? Construiremos máis coñecemento e requiriranse máis datos, o que significa máis colaboración. Esta colaboración non só estará dentro do espazo sanitario, senón que implicará a outros provedores de datos, como Google e Microsoft ".

Ela dixo que: "pharma terá de se involucrar cos contribuíntes e pacientes nunha etapa moi cedo para entender o verdadeiro valor do que están a desenvolver. A énfase será sobre os resultados, clínica, saúde económicos e de calidade de resultados da vida. Resultados ha determinar o valor dun novo tratamento e será a nova moeda. "

Louis Denis engadiu, no futuro: "Coidado debe ser centrado no paciente e multi-profesional, a investigación debe ser comprobada en base a correos conciencia baseada, non debe haber estudos randomizados sen endpoints secundarios de calidade de vida e eficacia de custo e necesitamos mellorar o rendemento coa mesma cantidade de diñeiro ".

Edith Frenoy, da Federación Europea de Industrias e Asociacións Farmacéuticas (EFPIA), engadiu que: "A ciencia evolucionou máis alá do sistema de ensaios actual: os ensaios son lentos, caros e inflexibles. No futuro, os grandes ensaios poden ser imposibles a medida que os tratamentos se fan máis personalizados e a ciencia segue mellorando o noso coñecemento. Este coñecemento traerá mellores resultados a medida que eliminemos os que non responden a través da estratificación ".

Segundo EAPM, o marco legal en Europa debe adaptar-se demasiado, non só para permitir o acceso máis doado para pequenos grupos de individuos, senón tamén para recoñecer a validez dos resultados de probas moito menor que o enfoque randomizado clásico.

El cre que é necesario para garantir un ambiente regulatórios que responde ás necesidades de todas as partes ao mesmo tempo, manter a seguridade do paciente, co resultado final de asegurar o desenvolvemento de tratamentos para os pacientes.

E metodoloxías e infraestruturas apropiadas que soportan grandes plataformas de selección son necesarios para garantir a calidade da investigación e fiabilidade da evidencia, di a organización.

EAPM cre que o progreso significa frecuentemente o uso de novas tecnoloxías para a captura de datos, entrada de datos directa e resposta en tempo real, a través de pequenos ensaios multicêntricos en varios países. regulación máis clara e máis harmonizado será esencial. E será necesario un apoio máis amplo, a investigación multidisciplinar e de asociacións público-privadas.

harmonización máis ampla vai facilitar o proceso, el cre, e axudar a reducir os custos e as cargas administrativas. Un novo paradigma podería introducir un enfoque baseado no risco, e traer ciencia e elementos de avaliación de tecnoloxías en saúde translacional en ensaios clínicos, con maior apoio da opinión pública para as probas.

EAPM está convencido de que o desenvolvemento da PM esixe ensaios clínicos internacionais complexas inclúen poboacións de pacientes altamente seleccionados, a obtención de material biolóxico humano eo uso de grandes bases de datos para a bioinformática.

A espiña dorsal da investigación clínica en PM será conducido bioloxicamente ensaios clínicos que inclúen compoñentes de investigación translacional fortes utilizando tecnoloxías state-of-the-art, como biomarcadores derivados de imagiologia molecular non invasivo.

A organización considera que moitos candidatos a fármacos entrar ensaio clínico, sen comprensión e documentación da bioloxía obxectivo, que vai de algunha maneira para explicar o fracaso en fases posteriores do desenvolvemento de drogas ea alta taxa de rozamento axeitado. Ademais, algúns dos axentes terapéuticos poderían ser exitosa se fosen probados no grupo de pacientes con maior probabilidade de beneficiarse do fármaco.

Hoxe, el di, subgrupos de pacientes están a ser identificados dentro dunha ampla categoría de enfermidade. Pero, unha vez que os biomarcadores ea modelaxe que ser validado en grandes poboacións, refinamento diagnóstico e estratificación é dependente da incorporación exitosa de avances científicos en ensaios clínicos.

Ian Banks, presidente do Paciente Ecco Grupo de Traballo, acordou que os pacientes teñen que ter acceso a un mellor coñecemento. El dixo: "É imposible para capacitar os pacientes a menos que poidan comprender a información que está a ser dado a eles."

Banks foi apoiada polo presidente do Grupo de Traballo EAPM para a Investigación, Prof. Ulrik Ringborg, que acordou que a transmisión de información foi fundamental para a implicación dos pacientes no seu propio tratamento.

E, máis amplamente, MEP Petru Luhan dixo: "Temos que seguir afrontar o reto de romper barreiras e aprender a falar a mesma lingua. Mentres tanto, son necesarios esforzos de educación e formación substanciais para garantir que o coñecemento e boas prácticas sobre novas tecnoloxías e enfoques científicas son compartidos.

"Os novos descubrimentos non nos levará moi lonxe a menos que saibamos como xestionar o reto de xerar coñecemento e desenvolver as ferramentas certas", engadiu o político romanés.

"E iso é igualmente certo cando se trata de afrontar o reto de traducir novos coñecementos para aplicacións médicas con beneficio directo para os pacientes, incluíndo cualificación e validación de biomarcadores e desenvolvemento de novos proxectos para ensaios clínicos", Luhan engadiu.

 

Os pasos de EAPM para 2014-2019:

• PASO 1: Asegurar un ambiente regulamentaria que permita o acceso dos pacientes cedo para medicina personalizada nova e eficaz (PM)

• 2 PASO: Aumentar a investigación e desenvolvemento para a PM, aínda recoñecendo o seu valor

• 3 PASO: Mellorar a educación ea formación dos profesionais sanitarios

• 4 PASO: Apoiar novos enfoques ao reembolso e avaliación HTA, necesario para o acceso dos pacientes a PM

• 5 PASO: Aumentar a concienciación e comprensión da PM

EAPM cre que a realización destes obxectivos pode mellorar a calidade de vida dos enfermos en todos os países de Europa.

Tony Mallett é un xornalista independente con sede en Bruxelas. [protexido por correo electrónico]

Comparte este artigo: