#EAPM: Enquisa sobre enfermidades raras para medir o progreso do acceso e as drogas huérfanas

Como parte do seu traballo en curso no sector de rápido desenvolvemento, a Alianza Europea para a Medicina Personalizada lanza unha enquisa sobre os desenvolvementos recentes e o estado actual da I + D en enfermidades raras, o sistema actual de incentivos para as empresas de enfermidades raras e a biotecnoloxía, así como o papel da Avaliación de Tecnoloxía da Saúde (HTA) na era da medicina personalizada, escribe o director executivo da Alianza Europea para a Medicina Personalizada (EAPM), Denis Horgan.  

Dirixido á súa base multi-partes interesadas na UE e no país, que inclúe pacientes e os seus grupos de defensa, profesionais da saúde, investigadores, políticos, representantes da industria, académicos e máis, a enquisa funcionará desde o xoves 19 de abril ata o 20 de maio.

Os temas tratados específicamente no cuestionario inclúen a satisfacción dos grupos de interese ou doutro xeito sobre o ritmo da investigación en enfermidades raras nos últimos anos 15. O ano 2000 viu a entrada en vigor do Reglamento Orfo, adoptado pola UE para fomentar o desenvolvemento e autorización de medicamentos para enfermidades raras.

Un medicamento orfo é un axente farmacéutico que se desenvolveu específicamente para tratar unha enfermidade rara, tamén coñecida como enfermidade huérfana. Dende o Regulamento, dixo a Comisión, houbo avances impresionantes, en particular en canto a xerar unha actividade significativa no sector farmacéutico neste campo por ter tratamentos orfos 145 aprobados pola UE desde a entrada en vigor do regulamento, pero hai aínda hai moitas enfermidades raras para as que non hai un diagnóstico e tratamento aprobados. Pero, por exemplo, as partes interesadas de EAPM coinciden con esa avaliación?

Como telón de fondo, a Comisión Europea define as enfermidades raras como calquera enfermidade que afecta a menos de cinco persoas en 10,000. As súas cifras estiman que, hoxe na UE, as enfermidades raras distintas de 5-8000 afectan a 6-8% da poboación - isto é entre 27-36 millóns de persoas.

O executivo comunitario dixo que: "As enfermidades que ameazan a vida ou que afectan crónicamente - herdadas na súa maioría - afectan a tan poucas persoas que son necesarios esforzos combinados para reducir o número de persoas que contraen as enfermidades, evitar que os recentemente nados e nenos pequenos falecen por eles e preservar aos enfermos. "calidade de vida e potencial socioeconómico". No tema da "satisfacción", pediráselles aos participantes na enquisa que midan o progreso nunha escala que vai dende que están "moi satisfeitos" polo progreso da investigación ata que están "moi insatisfeitos".

o inspecciona tamén abrangue o acceso dos pacientes ou a súa falta na esfera das terapias con enfermidades raras a nivel nacional, así como as actitudes dos políticos e dos tomadores de decisións para abordar os problemas que rodean aos enfermos de enfermidades raras e para proporcionar dereitos de pacientes iguais aos que teñen enfermidades máis comúns. Na enquisa tamén se expón a cuestión de se as aseguradoras de saúde de todos os países da UE son restritivas á hora de conceder acceso a terapias contra enfermidades raras en lugar de enfermidades máis comúns e a importancia dos incentivos para as empresas que invisten en investigación sobre enfermidades raras area.

propaganda

A enquisa tamén fai preguntas sobre a lexislación e designacións sobre drogas orfas e sobre a eficacia (ou non) dos incentivos actuais neste campo. Un aspecto clave desta cuestión e doutros que a rodean é se se considera que o sistema de incentivos do Regulamento está ligado aos altos prezos de certas terapias con enfermidades raras ou se, no seu lugar, eses prezos tan altos son inevitables tendo en conta a pequena poboación de pacientes e os desafíos que implica o desenvolvemento e comercialización de terapias para enfermidades raras complexas e ás veces ultra-raras.

A enquisa tamén analiza a situación actual dos orzamentos nacionais para enfermidades raras, en particular tendo en conta os miles de enfermidades raras para as que aínda hai que descubrir terapias.

Denis Horgan, director executivo da Alianza Europea para a Medicina Personalizada (EAPM), dixo esta semana: "A Alianza considera que agora é o momento adecuado, despois de máis de 15 anos desde que entrou en vigor o regulamento, que os grupos de interese na primeira liña ter a oportunidade de avaliar se o progreso foi ou non significativo. "Dado como estructuramos a enquisa, EAPM espera ter unha visión ampla do que se está facendo, do que funciona e do que non e de como podemos traballar xuntos tanto a nivel nacional como da UE para mellorar a situación dos enfermos de enfermidades raras. que, xuntos, representan ata o 8% da vasta poboación da UE ".

A enquisa coincide co anuncio de plans recentes por parte da Comisión Europea para introducir o uso obrigatorio de informes de avaliacións clínicas conxuntas en HTA, despois dun período de transición de tres anos, un movemento acollido por EAPM. Segundo a proposta da Comisión, os organismos de HTA dos Estados membros terían que empregar a avaliación clínica e "non repetir" a mesma nos seus procesos globais. Polo tanto, un obxectivo clave da nova proposta da Comisión é reducir o traballo duplicado en todo o bloque.

Comparte este artigo: