#EAPM - Enfermidades raras, medicamentos orfos e desenvolvemento de ERN

A Alianza Europea para a Medicina Personalizada (EAPM) sempre fixo campaña pola igualdade de acceso dos pacientes aos mellores coidados e tratamentos dispoñibles, e isto é máis que válido para os enfermos de enfermidades raras, escribe o director executivo de EAPM Denis Horgan.

o Regulamento sobre medicamentos orfos, que a UE adoptou en 2000, ten axudou no desenvolvemento de medicamentos relevantes para pacientes con enfermidades raras, con máis de 150 deles agora no mercado.

Polo tanto, in 2020 será o 20th aniversario do Regulamento, que era e segue sendo orientado a asegurarse de que os pacientes que padecen condicións raras teñan a mesma calidade de tratamento que calquera outro paciente.

Como está, porén, mson esforzos aínda é necesario para fomentar e estimular a investigación para aumentar os coñecementos existentes, que non son suficientes para afrontar os retos.

Máis sobre enfermidades raras

Estímase que hai entre enfermidades raras distintas 5,000-8,000. Moitos deles afectan aos nenos, o tempo medio de diagnóstico é de cinco anos e 95% dos enfermos aínda non ten terapia dispoñible.

Ademais dos cinco anos que leva para o diagnóstico, tamén leva unha media de sete os médicos logran un diagnóstico correcto.

propaganda

En Europa, unha enfermidade ou trastorno raro é o que afecta a menos dunha das persoas 2,000. Moitos, pero non todos, son cancros. A maioría son xenéticos.

Todo-en-todo, estas enfermidades son distintivas porque hai, obviamente, un número limitado de pacientes con eles e moitas veces a falta de investigación a longo prazo e, polo tanto, coñecemento sobre eles.

Tamén, os ensaios clínicos son difíciles de organizar cun subgrupo de enfermidades repartidos por moitos países.E, ao final, moitos medicamentos orfos fallaron nas súas ofertas por autorización de comercialización.

Obviamente dOs prezos das alfombras son xeralmente alto como moito tempo, o diñeiro e outros recursos teñen que ir á investigación e ao desenvolvemento. Isto entón ten que estar equilibrado fronte á necesidade de recuperar o investimento...de algunha maneira.

A Unión Europea dixo que estas enfermidades que ameazan a vida ou que debilitan crónicamente afectan a tan poucas persoas que son necesarias esforzos combinados para reducir o número de persoas que contraen as enfermidades.

O papel dos datos 

Comisario de saúde e seguridade alimentaria Vytenis Andriukaitis observou iso hai unha gran cantidade de datos sobre pacientes con condicións específicas, pero isto é dispersos por toda Europa en diferentes rexistros de 600. Estas son bases de datos que contén información sobre pacientes con condicións específicas. 

Na actualidade, os datos vitais dispoñibles non se recollen en toda a UE e non existen estándares compartidos para analizar a información xa existente.

Europeo Referencia Nos traballos son vitais para vincular centros de especialización e profesionais de diferentes países para compartir coñecementos e identificar onde deben ir os pacientes cando a pericia non está dispoñible no seu país de orixe.

Está claro que a UE necesita para fomentar máis investigación sobre enfermidades raras,  avaliar as prácticas actuais de selección de poboacións xunto con apoio raro-rexistros de enfermidades.

Mentres tanto, o Comisión Europea é para adoptar unha avaliación conxunta da lexislación vixente sobre medicina para nenos e enfermidades raras.

 O enfoque implicará, en primeiro lugar, a avaliación a eficiencia da lexislación da UE. Isto conseguirase analizando o impacto que teñen os incentivos innovación farmacéutica nesta área.

En segundo lugar, el intentará establecer a dispoñibilidade e accesibilidade de   medicamentos no Unión Europea.

A prioridade entre pacientes e partes interesadas é para xuntarse unha estratexia eficaz que permitirá a tradución da UE, xunto co uso óptimo de coñecemento e Redes de referencia europeas, orientadas a alcanzar o obxectivo de better o acceso ao tratamento por raros-pacientes con enfermidades.

ERN: que ben están a traballar? 

A Comisión Europea xa deu unha ollada a como funcionan os ERN, que só teñen un par de anos. 

Separadamente, estas ERN foron en parte obxecto dun informe de xuño de to Tribunal de Contas Europeo, Que observou isto outra parte da lexislación da UE, a saber a Directiva de asistencia sanitaria transfronteiriza"facilita unha cooperación máis estreita en varias áreas: en particular o intercambio transfronterizo de pacientes' datos e acceso á asistencia sanitaria para pacientes con enfermidades raras". 

O xulgado'o informe sinalou iso "o concepto de redes de referencia europeas para as enfermidades raras é amplamente apoiado polos interesados ​​da UE (pacientes' organizacións, médicos e provedores de asistencia sanitaria)". 

Con todo, o informe sinalou: “TA Comisión non proporcionou unha visión clara do seu futuro financiamento e como desenvolver e integrala nos sistemas sanitarios nacionais." 

Os ERNs lanzáronse en 2017 para diferentes clases de enfermidades raras. Cada un recibe €1 millóns de financiamento durante cinco anos desde o Programa de Saúde da UE. 

A Comisión tamén financia os rexistros de pacientes e as actividades de apoio ás ERN, así como o desenvolvemento de ferramentas informáticas, especialmente a través do mecanismo Connecting Europe.

Onde estamos e onde debemos estar

Moitos expertos están de acordo son enfermidades raras certamente entre a razón máis convincentes para mellorar cooperación para a saúde en EU-nivel, independentemente da competencia dos Estados membros na asistencia sanitaria.

Actualmente, o o sistema de acceso non está adaptado á nova ciencia, nin hai suficiente estímulo para rbusca para satisfacer necesidades médicas. Isto leva a unha situación na que o sistema, - tal e como está - non responde ás necesidades de enfermidades raras pacientes. 

Ciertamente hai que haber máis cooperación transfronteriza para aproveitar ao máximo as ERN mellorando conexións para conseguir máis intercambio de coñecementos.

Cando se trata de drogas para enfermidades raras, taquí está claramente un limiar nese punto o mercado é simplemente demasiado pequeno para as compañías farmacéuticas xustificar o investimento en I + D. Hai que solucionar este problema.

A Comisión Europea recoñeceu tsombreiro isto é fundamentalmente sobre os números. O enfoque da Comisión baseouse na creación dunha masa crítica nos ERN e ofrecer incentivos a través do Reglamento sobre medicamentos orfos.

O executivo da UE dixo que euOs centros axudan a resolver parte do problema. En xeral, tos incentivos entregados, di, pero o Regulamento tivo efectos non desexados - como por exemplo prezos extremadamente altos.

Integración e cooperación

Moitos, incluídos os da UE, creen queo seguinte paso Debería ser integrar plenamente os ERN iná saúde nacional coidar estruturas. esta would diminuír o tempo de diagnóstico. 

Os ERN tamén deben transformarse nun ambiente beneficioso para a investigación.

Pero para facelo con éxito, hai que traballar moito mellor xuntos. Hai un forte argumento de que ca entralización é boa para as enfermidades rarase Estados membros tamén ten que configurar puntos de contacto para ERN.

Obviamente hai unha necesidade dun "lanzamento de vendas" para explicar aos sistemas sanitarios nacionais só en Europa que boas ferramentas son as ERN. Desafortunadamente, para facer ese ton de vendas máis difícil, syos tallos non son interoperables. Tsúa é un problema urxente ten que ser abordado. 

Por conta propia, Os ERN non resolverán todo. Entón membros states ten que estar motivado para persuadilos de traballar xuntos.

A evidencia do mundo real tamén ten un papel que xogar. Hai unha esixencia para ter unha visión clara e amplas cohortes tales datos. 

Industria cre que é así listo para afrontar a necesidade para avanzar en probas do mundo real e estar enfocado ás enfermidades. Con todo, Europa debe construír coñecementos- e por sorte isto xa é tendo lugar en msetembrotates. 

Pero eua innovación sen acceso perde o punto. E, finalmente, no paciente debe quedar sen un camiño, enfermidade rara ou non.

Comparte este artigo: