Pérdidas raras: cando a aprobación de mercadotecnia simplemente non é suficiente

Os pacientes con enfermidades raras en Europa obtiveron un impulso a finais de decembro despois de que o panel de expertos da Axencia Europea de Medicamentos (EMA) Recoméndase sete medicamentos para a súa aprobación, incluídos dous drogas huérfanas, achegando aos pacientes a novas opcións para aliviar unha serie de condicións graves.

O panel recomendou outorgar unha autorización de comercialización para Alofisel, que trata unha complicación grave derivada da enfermidade de Crohn e aprobou unha autorización condicional para Crysvita, o primeiro tratamento para unha condición ósea progresiva severa coñecida como hipofosfatemia relacionada co X. Tras a recomendación inicial, estes fármacos poden esperar recibir a autorización de comercialización final a principios do próximo ano.

Para os europeos que esperaban ansiosamente a decisión do panel, este desenvolvemento é certamente causa de esperanza. Pero aínda é moi pronto para celebrar, xa que a autorización de comercialización non será suficiente para que poidan acceder a estes tratamentos. En realidade, a súa capacidade de tomar estes medicamentos descansa en saber se os gobernos nacionais autorizan a droga a incluírse na saúde pública e outros réximes de seguro, que non se outorgan.

A importancia de aprobar estes fármacos para a cobertura é algo que todos os pacientes con atrofia muscular espinal (SMA) teñen demasiado coñecemento. En decembro 2016, a Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) aprobado Spinraza, o primeiro medicamento para SMA - unha enfermidade hereditaria que afecta 1 en 10,000, nacidos vivos, causa un debilitamento muscular grave e é a principal causa xenética de morte nos bebés. En xuño 2017, a EMA concedida acceso ao mercado para Spinraza. Hoxe, con todo, a maioría dos pacientes con SMA europeos aínda non poden acceder ao medicamento, xa que esperan descubrir se os seus gobernos aprobarán o reembolso.

As paredes de vidro que continúan de pé entre as persoas que sofren de SMA e a única droga que pode tratar a súa condición é, polo tanto, un conto de advertencia e unha advertencia aos pacientes que poderían encomiar a ronda de aprobacións máis recente de EMA. O total estimado de 30 millóns de pacientes con enfermidades raras na UE e as súas familias insisten en que os gobernos deben estar máis dispostos a dar o último paso se son serios para facer medicamentos dispoñibles para todos.

Por suposto, os debates en torno a este tipo de medicamentos de enfermidades raras adoitan estar cheos. Por unha banda, os críticos preguntan por qué os sistemas de saúde pública de Europa deben abarcar tratamentos para enfermidades que afectan a unha pequena porción da poboación. Por outra banda, os pacientes deixan de preguntarse por que se lles denega o acceso a medicamentos que poden significar a diferenza entre a vida ea morte.

propaganda

Para os pacientes con SMA, as apostas son realmente altas. Cando a empresa biotecnolóxica estadounidense Biogen comezou a comercializar a Spinraza, foi considerado como un avance do tratamento do que ata agora foi visto como unha enfermidade debilitante no mellor dos casos - e unha pena de morte no peor dos casos. Spinraza demostrouse para axudar aos pacientes a recuperar importantes funcións motoras como sentarse, pararse e camiñar de xeito independente e mellorar drasticamente as taxas de supervivencia.

Agora, os pacientes de SMA en toda Europa esperan descubrir se as autoridades sanitarias integrarán a droga aos seus tratamentos aceptados (e cubertos). O clima actual de incerteza foi un ataque nervioso para moitos pacientes: por exemplo, un neno británico foi rexeitado recentemente o acceso a Spinraza debido á burocracia do NHS, aínda que os custos da droga fosen cuberto por un hospital local.

No presente, Italia Suecia son os únicos países que fixeron que Spinraza estivese dispoñible para todos os pacientes a través do sistema nacional de saúde, con independencia da súa idade, capacidade de funcionar ou SMA. Outros estados membros da UE, incluíndo España, Francia, Reino Unido,  están no proceso de decidir se aproban Spinraza para a cobertura. Por desgraza xa Noruega Dinamarca atrasaron a aprobación do medicamento para o reembolso, afectando negativamente aos pacientes con SMA e ás súas familias.

Eses escépticos de estender a aprobación para o fármaco céntranse principalmente no custo e preguntan por que os servizos sanitarios deben financiar tratamentos para enfermidades que afectan a poucas persoas. Pero os beneficios de saúde pública son claros.

Por un lado, estas drogas denomínanse tratamentos de "enfermidades raras" por un motivo. Para os fabricantes, o desenvolvemento de medicamentos destinados a tratar unha porción relativamente pequena da poboación ten poucos incentivos económicos. Como resultado, a UE, así como as autoridades sanitarias nos EE. UU. E noutros países, ofrecen subvencións, exclusividade de mercado e outros incentivos para impulsar ás compañías farmacéuticas a desenvolver tratamentos para enfermidades raras. A UE non se preocupa coas súas palabras posición clara sobre esta cuestión, afirmando que "os pacientes con enfermidades raras merecen a mesma calidade de tratamento que outros pacientes dentro da Unión Europea".

Por outra banda, é innegable que unha persoa pode contribuír moito máis á economía e sacar moito máis da vida cando poden realizar funcións básicas non asistidas. Spinraza - como a aprobada recentemente con Alofisel e Crysvita e outros tratamentos de enfermidades raras - permite aos pacientes ter un tiro nunha existencia normal. Ao longo dunha vida, entón, o diñeiro aforrado ao facer que as enfermidades raras sexan máis independentes supere o custo único destes medicamentos.

Vivimos nunha época en que a ciencia ea medicina poden facer máis que nunca, pero só se os gobernos europeos poden atopar o equilibrio entre o impacto das drogas de enfermidades raras e as restricións do benestar social. Con máis As terapias de enfermidades raras que están en circulación que nunca, os funcionarios da saúde pública, sen dúbida, afrontan cada vez máis estes desafíos. Pero a obrigación moral dos gobernos é clara: apoiar unha investigación científica innovadora -e desaparecer os custos astronómicos de asistencia sanitaria para os afectados por enfermidades raras na estrada- fai crítico o paso definitivo e a cobertura posterior para este tipo de drogas.

Comparte este artigo: